Betway精装版阿斯利康显示了胰腺细胞基因沉默的潜力

发表在《科学进展》(Science Advances)上的研究显示,反义寡核苷酸首次在体内功能性地传递到胰腺细胞

Betway精装版阿斯利康公司今天宣布了一项突破性的研究,可以使基因“沉默”。1反义寡核苷酸(艾滋病服务)中的特别是在胰岛素分泌胰腺β细胞中使用靶向递送在活的有机体内模型。这是靶向向肝脏以外的组织输送ASOs的第一个例子,并且开启了这种药物模式开发未来更广泛疾病治疗的可能性。这项开创性的方法由阿斯利康公司的创新药物和早期开发(IMED)生物技术Betway精装版部门领导,并发表在《柳叶刀》杂志上科学的进步1

艾滋病服务是一种药物形态与历史上的交货挑战,因为它们太大而被动扩散到细胞和多种细胞类型不会主动内在他们被限制改变疾病的治疗潜力。2这项新的研究表明,胰腺细胞摄取ASOs是通过将其标记到一种蛋白上(肽偶联)来实现的,这种蛋白被胰腺细胞上高表达的胰高血糖素样肽1受体(GLP1R)识别和内化。1

研究人员在临床前模型中发现,beta细胞中的ASO靶基因可以被沉默,而不影响胰腺、肝脏或其他组织中的其他细胞中的基因表达。这表明该技术对表达GLP1R的细胞类型具有高度特异性。

Carina Ämmälä, Team Leader in Cardiovascular, Renal and Metabolism (CVRM) at AstraZeneca’s IMED Biotech Unit, and lead scientist on the study said: “This pre-clinical proof-of-concept study opens new possibilities for the use of ASOs to treat diseases affecting pancreatic beta-cells, such as type-2 diabetes. Current available treatments for diabetes can control the symptoms but do not modify the disease and most patients experience a progressive loss of functional beta-cells leading to reduced insulin secretion and worsening of the disease. Our goal is now to further explore the possibility of using targeted delivery ASOs to create a regenerative treatment that could restore beta-cell function.”

该研究为阿斯利康与伊奥尼斯制药合作,以发现和开发用于心血管,肾脏和代谢Betway精装版性疾病的新反义治疗的一部分进行。

Brett Monia博士是Ionis的首席运营官,他说:“这项工作突出了Ionis反义技术的潜力,以及它将靶向反义寡核苷酸输送到全身特定细胞类型的能力,这些细胞以前被认为是无法到达的。”通过与阿斯利康的合作,我们在发现改变患者生活疗法的新方法方面取Betway精装版得了巨大进展。”

关于反义寡核苷酸(艾滋病服务)

艾滋病服务是一类新的治疗分子。它们是短的,化学修饰的单链核酸可以针对任何感兴趣的基因产物。

艾滋病服务提供的治疗干预新的机会,因为他们的行为细胞影响蛋白质的生产中。它们通过要么防止生产致病蛋白质,增加生产在疾病缺乏蛋白质,或靶向无法产生有毒的蛋白质的RNA靶向核糖核酸(RNA)执行此操作。反义药物也能够针对由microRNA和长介导的新兴生物,非编码RNA。近年来基于ASO-治疗方法已被批准用于脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症。2

关于IONIS制药公司

作为RNA靶向药物发现和开发的领导者,伊奥尼斯创造了一个高效的,广泛适用的,专有的反义技术平台,在没有其他治疗方法已被证明有效的潜力来治疗疾病。我们的药物发现平台一直担任可操作的承诺的跳板,实现了患者的需求未得到满足的希望。我们有40余种药品有潜力用于治疗心血管疾病患者,罕见疾病,神经系统疾病,感染性疾病和癌症的管道。

想了解更多关于Ionis的信息,请访问http://ir.ionispharma.com或者twitter上的@ionispharma。

关于阿斯利康Betway精装版IMED生物技术部门

IMED生物技术部门是阿斯利康的两个全球研究和早期开发部门之一,致力于推进小分子、寡核苷酸和其他新兴技术和药物发现平台。Betway精装版生物技术部门进行创新发现研究和早期开发,从最初的目标选择到二期试验完成。第二个全球研究和早期开发部门是MedImmune,它负责全球生物制剂研发,包括免疫疗法。

关于阿斯利康Betway精装版

Betway精装版阿斯利康是全球性的,科学主导的生物制药公司,专注于处方药的发现,开发和商业化,主要在三个治疗领域的治疗疾病 - 肿瘤,心血管疾病,肾功能及代谢和呼吸。Betway精装版阿斯利康公司业务遍及100多个国家,其创新的药品是由全球百万计的患者。

更多信息,请访问www.Betway精装版astrazeneca.com在Twitter上关注我们@AstraZeneca。Betway精装版

参考文献

1 Ammala C,et al。(2018)。反义寡核苷酸的靶向递送到胰腺β细胞。科学进步4(10):eaat3386

2卡兹玛瑞克Ĵ,et al。(2017)。RNA疗法的进展:从概念到临床现实。基因组医学。9:60。

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