Selumetinib在日本被授予1型神经纤维瘤病孤儿药称号

2020 07:00 BST 6月30日

在此之前,美国已经批准了该项目,目前正在进行更多的监管申请

第二阶段SPRINT试验显示selumetinib降低了患有NF1丛状神经纤维瘤的儿科患者的肿瘤体积

Betway精装版阿斯利康公司今天宣布,司美替尼已获得孤儿药(ODD)在日本用于治疗神经纤维瘤病1型(NF1),一种罕见的使人衰弱的遗传性疾病。1

司美替尼是共同开发,并与MSD公司,凯尼尔沃思,新泽西州,美国联合商业化(MSD:被称为默克公司,公司在美国和加拿大内)。

肿瘤沿着他们的神经鞘成长 - 患者NF1丛状经验神经纤维瘤(PN)的一些30-50%。2这些PN可引起临床问题,例如毁容,运动功能障碍,疼痛,气道机能障碍,视觉障碍和肠/膀胱功能障碍。3

日本卫生、劳动和福利部向日本少于5万名患者的疾病以及医疗需求严重未得到满足的疾病的药物发放了少量补助。

何塞巴塞尔加,执行副总裁,肿瘤学R&d,说:“神经纤维瘤病1型可能对儿童和新的药物,迫切需要帮助治疗所产生的丛状神经纤维瘤和相关的临床问题带来灾难性的影响。目前在大多数国家的选择是有限的,该名称是在将第一药NF1儿科患者在日本迈出了一步显著。”

MSD研究实验室的高级副总裁、全球临床发展主管、首席医疗官Roy Baynes说:“丛状神经纤维瘤是NF1的主要表现之一,可导致疼痛和毁形。在SPRINT试验中,selumetinib被证明可以减少儿童肿瘤的大小。我们希望能够将这种治疗带到日本这个缺乏服务的儿科社区。”

美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的I / II期SPRINT阶层1个试验显示66%的总反应率(ORR)(33 50患者中,确认部分响应)在儿科患者NF1当司美替尼作为每日两次口服单药治疗PN。ORR被定义为患者百分比在肿瘤体积减少至少20%的确认完全或部分反应。

Betway精装版阿斯利康和MSD正在联合开发和商业化司美替尼,其于2020年4月在美国获得批准根据药名Koselugo用于治疗2岁及以上有NF1症状、不能手术的PN的儿科患者。今年早些时候,欧洲药品管理局(European Medicines Agency)接受了一份NF1 PN的上市许可申请,进一步的全球监管申报正在进行中。

NF1

NF1是一种使人衰弱的遗传疾病,每3000至4000人中就有一人患病。1它是由NF1基因自发或遗传突变引起的,并与许多症状,包括上皮肤下(皮肤神经纤维瘤)软肿块和皮肤色素沉着有关(所谓的“牛奶咖啡”斑)1并且,在患者中,30-50%,肿瘤对神经鞘(丛状神经纤维瘤)的发展。2这些神经纤维瘤丛状可引起临床问题,例如毁容,运动功能障碍,疼痛,气道机能障碍,视觉障碍,膀胱和/肠功能障碍。3PN幼儿期开始,出现不同程度的严重性,并可以通过8至15年减少寿命。1,4,5

短跑

SPRINT Stratum 1期I/II试验旨在评估患有nf1相关不可手术性PNs的儿科患者使用selumetinib单药治疗的客观缓解率以及对患者报告和功能结果的影响。6研究结果发表在新英格兰医学杂志7该试验由NCI CTEP赞助,在NCI和阿斯利康的合作研发协议下进行,并得到神经纤维瘤病加速治疗项目(NTAP)的额外支持。Betway精装版

司美替尼

Selumetinib(在美国以药名出售)Koselugo)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。6MEK1 / 2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节剂。既MEK和ERK是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径,其通常在不同类型的癌症中活化的关键部件。

Selumetinib被授予美国FDA突破治疗名称2019年4月,2019年12月,罕见儿科疾病认定,2018年2月,孤儿药认定,欧盟孤儿指定2018年8月和2018年12月瑞士医药公司孤儿药状况,用于治疗NF1 PN的儿科患者。

Betway精装版阿斯利康和MSD的肿瘤战略合作

七月2017年,阿斯利康和默Betway精装版克制药公司,凯尼尔沃思,NJ,美国,被称为MSD在美国和加拿大以外,宣布了一项全球性的战略合作,肿瘤学,共同开发和共同市场化Lynparza世界上第一个PARP抑制剂Koselugo是一种MEK抑制剂,可治疗多种癌症。通过合作,两家公司将得到发展LynparzaKoselugo与其他潜在的新药和单一疗法相结合。公司将独立发展LynparzaKoselugo结合各自的PD-L1和PD-1药物。

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参考

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7.Gross A, Wolters P, Dombi E,。Selumetinib治疗小儿丛状神经纤维瘤。新英格兰医学杂志。2020; 382:DOI:10.1056 / NEJMoa11912735。

阿德里安·肯普
公司秘书
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